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O hemitartarato de eliglustate é o primeiro medicamento oral em primeira linha disponível para o controle deste problema genético, que não tem cura
Está disponível no Brasil uma nova terapia para Doença de Gaucher tipo 1, rara, de origem genética e sem cura. Cerdelga (hemitartarato de eliglustate) é o primeiro medicamento oral que está indicado para a primeira linha de tratamento, contribuindo para que o paciente tenha liberdade durante seu tratamento. O medicamento foi desenvolvido pela Sanofi Genzyme, unidade de negócios de doenças raras do laboratório farmacêutico Sanofi.
A Doença de Gaucher tem origem genética – assim como outras doenças raras – e pode se manifestar tanto na infância quanto na fase adulta. Ela se divide em três tipos. Entre os principais sintomas do tipo 1, que afeta 90% dos pacientes1, estão o aumento anormal do baço e do fígado, anemia, diminuição das plaquetas e problemas ósseos2,3. Pacientes de Gaucher também correm maior risco de desenvolver Doença de Parkinson, neoplasias hematológicas e mieloma múltiplo2,4,5, um tipo de malignidade que atinge as células da medula óssea.
A terapia é indicada para o tratamento em longo prazo apenas de pacientes adultos com o tipo 1 da Doença de Gaucher. O hemitartarato de eliglustate já demonstrou eficácia em pacientes que antes faziam terapia de reposição enzimática (TRE), bem como em pacientes que ainda não haviam se submetido a qualquer tipo de tratamento6,7. Quase 400 pacientes de 29 países participaram dos estudos clínicos8,9. Após 1 ano de tratamento, 94% dos pacientes tratados com o novo medicamento disseram que preferiam a terapia oral à terapia intravenosa7.
“Trata-se de uma importante inovação, que trará liberdade e praticidade aos pacientes com Doença de Gaucher”, avalia Marcela Silvino, diretora da Sanofi Genzyme Brasil. “Acreditamos em Cerdelga como um marco no tratamento da doença de Gaucher, capaz de transformar, de forma inédita, a vida dos pacientes”, conclui.
Dados vêm sendo coletados em diversos estudos clínicos ao redor do mundo. O Brasil fez parte do programa de estudos do hemitartarato de eliglustate10. “Estamos falando de um medicamento inovador, que cria um novo marco no tratamento da Doença de Gaucher”, ressalta a pediatra Ana Maria Martins, uma das coordenadoras do braço brasileiro dos estudos. “A possibilidade de um medicamento oral devolve a autoestima aos pacientes, que podem levar a vida como pessoas que não têm a Doença de Gaucher”, explica a médica.
Cerdelga recebeu aprovação da Anvisa em 2017 e está disponível no Brasil a partir de outubro de 2018.
Sobre a Sanofi
A Sanofi se dedica a apoiar as pessoas ao longo de seus desafios de saúde. Somos uma companhia biofarmacêutica global com foco em saúde humana. Prevenimos doenças por meio de nossas vacinas e proporcionamos tratamentos inovadores para combater dor e aliviar sofrimento. Nós estamos ao lado dos poucos que convivem com doenças raras e dos milhões que lidam com doenças crônicas.
Com mais de 100 mil pessoas em 100 países, a Sanofi está transformando inovação científica em soluções de cuidados com a saúde em todo o mundo.
Sanofi, Empowering Life, uma aliada na jornada de saúde das pessoas.
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Referências
Orpha.net – http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/-isease_Search.php?lng=EN&data_id=644&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=gaucher&Dise ase_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Gaucher- disease&title=Gaucher-disease&search=Disease_Search_Simple
Grabowski GA. Gaucher disease: enzymology, genetics, and treatment. In: Harris H, Hirschorn K, eds. Advances in Human Genetics. New York, NY: Plenum Press; 1993:377-441.
Mistry PK, Cappellini MD, Lukina E, et al. A reappraisal of Gaucher disease-diagnosis and disease management algorithms. Am J Hematol. 2011;86(1):110-115.
Rosenbloom BE, Weinreb NJ, Zimran A, Kacena KA, Charrow J, Ward E. Gaucher disease and cancer incidence: a study from the Gaucher Registry. Blood. 2005;105(12):4569-4572
Taddei TH, Kacena KA, Yang M, et al. The underrecognized progressive nature of N370S Gaucher disease and assessment of cancer risk in 403 patients. Am J Hematol. 2009;84(4):208-214
Cox TM, Drelichman G, Cravo R, et al. ENCORE: A randomized, controlled, open-label non- inferiority study comparing eliglustat to imiglucerase in Gaucher disease type 1 patients on enzyme replacement therapy who have reached therapeutic goals. Poster presented at: 10th Annual World Symposium, Lysosomal Disease Network; February 11-13, 2014; San Diego, CA.
Shankar S, Lukina E, Amato DJ, et al. ENGAGE: A phase 3, randomized, double-blind, placebo- controlled, multi-center study to investigate the effi cacy and safety of eliglustat in adults with Gaucher disease type 1: 9 month results. Poster presented at: 55th American Society of Hematology (ASH) Meeting and Exposition; December 7-10, 2013; New Orleans, LA.
Ross L, Peterschmitt J, Puga AC, et al. Eliglustat safety profi le based on a pooled analysis of data from four trials in Gaucher disease type 1. Mol Genet Metab. 2014;111(2):S90.
A study of the effi cacy and safety of eliglustat tartrate (GENZ-112638) in type 1 Gaucher patients. http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00358150?term=eliglustat&rank=6. Accessed July 14, 2014.
Long-term results of ENGAGE: a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multi- center study investigating the efficacy and safety of eliglustat in adults with Gaucher disease type 1
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